Le règlement de l'Union européenne sur les thérapies avancées établit des règles spécifiques applicables aux ATMP.
- La procédure d'autorisation de mise sur le marché doit obligatoirement être centralisée.
- Un comité d'experts multidisciplinaire, le Comité des thérapies innovantes ou CAT, au sein de l'Agence européenne des médicaments (EMA) est chargé d'évaluer les produits de thérapie avancée.
- Des exigences techniques adaptées aux caractéristiques particulières de ces produits.
- Deux nouvelles procédures centralisées : la classification et la certification.
- La procédure d’exemption hospitalière.
Procédure d'autorisation de mise sur le marché
Les ATMP doivent être développés en respectant le cadre législatif global concernant le développement et la mise sur le marché des médicaments.
Les essais cliniques doivent être effectués conformément à la directive 2001/20/CE applicables aux essais cliniques de médicaments humains, et dans le respect des bonnes pratiques cliniques (GCP). La procédure à suivre est identique à celles des autres médicaments.
La procédure d’obtention d’une autorisation de mise sur le marché doit obligatoirement être centralisée. La classification et la certification sont des procédures optionnelles, également gérées par l’Agence européenne des médicaments (EMA).
Le site internet de l’EMA donne toutes les informations nécessaires en ce qui concerne ces différentes procédures. Des guidelines scientifiques adaptées à chaque type d’ATMP sont également publiées sur ce site.
Un comité d'experts multidisciplinaire, le Comité des thérapies innovantes ou CAT, au sein de l'Agence européenne des médicaments (EMA) est chargé d'évaluer les produits de thérapie avancée dans le cadre de leur mise sur le marché.
Exemption hospitalière
Les ATMP qui respectent les critères suivants peuvent faire l’objet d’une procédure d’autorisation spécifique appelée exemption hospitalière :
- préparés de façon ponctuelle,
- préparés selon des normes de qualité spécifiques,
- utilisés au sein du même État membre,
- utilisés dans un hôpital,
- utilisés sous la responsabilité professionnelle exclusive d’un médecin,
- utilisés pour exécuter une prescription médicale déterminée,
- pour un produit spécialement conçu à l’intention d’un malade déterminé.
Cette exemption permet d’administrer des ATMP hors du cadre d’un essai clinique ou d’une autorisation de mise sur le marché centralisée une fois que la demande soumise a été approuvée.
Good Manufacturing Practices (GMP)
Les ATMP doivent être fabriqués en respectant les bonnes pratiques de fabrication (GMP ou Good Manufacturing Practices). La Commission européenne a adopté récemment des lignes directrices sur les GMP spécifiques aux ATMP.