De FOD Volksgezondheid en het FAGG nodigen u uit om deel te nemen aan de publieksraadpleging over twee klinische proeven met het genetisch gewijzigd geneesmiddel AVXS-101 van de firma AveXis, Inc. De proeven dienen om de veiligheid, verdraagbaarheid en doeltreffendheid van AVXS-101 te beoordelen voor de behandeling van spinale spieratrofie. De publieksraadpleging loopt van 17 oktober 2018 tot en met 17 november 2018.
In de klinische proeven wordt AVXS-101 intraveneus toegediend als recombinant biologisch product dat bestaat uit de capside omhulling van een niet-replicerend, niet-integrerend recombinant zelf-complementair adeno-geassocieerd virus serotype 2/9 (AAV2/9) met het cDNA van het menselijke survival motor neuron (SMN)-gen. AVXS-101 codeert voor het menselijke SMN-eiwit, waarvan het verlies de hoofdoorzaak van spinale spieratrofie lijkt te zijn. Een vorige klinische proef toonde een gunstig veiligheidsprofiel aan voor AVXS-101 met een verbetering van de motorische functie en voedingsstatus en het bereiken van ontwikkelingsmijlpalen. Daarom gaat AveXis door met de ontwikkeling van AVXS-101 om bij patiënten met spinale spieratrofie het verloop van de ziekte te verbeteren, overleving te verlengen en de noodzaak tot ademhalingsondersteuning te vertragen.
Dit ontwikkelingsprogramma bestaat uit twee klinische proeven.
- In de eerste proef wordt AVXS-101 toegediend aan baby’s van maximaal 6 weken (42 dagen) oud met spinale spieratrofie en met twee tot vier kopieën van het SMN2-gen.
- In de tweede proef wordt AVXS-101 toegediend aan baby’s van maximaal 6 maanden (180 dagen) oud met spinale spieratrofie type 1 en met één of twee kopieën van het SMN2-gen.
De eerste klinische proef zal plaatsvinden in het Centre Hospitalier Régional Hôpital La Citadelle in Luik. De tweede klinische proef zal plaatsvinden in UZ Gent en in het Centre Hospitalier Régional Hôpital La Citadelle in Luik.
Als burger kunt u uw mening geven over deze aanvraag tot klinische proef.
Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging (in toepassing van het koninklijk besluit van 21 februari 2005).
U hebt hiervoor toegang tot diverse gegevens uit het aanvraagdossier en een online-formulier om commentaar te geven of vragen te stellen.
De publieksraadpleging loopt tot en met 17 november 2018.
Algemene informatie op GGO- raadplegingen van het publiek